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[前沿科技] 2017技术突破盘点(七)——基因治疗2.0

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发表于 2018-2-1 09:38:25 | 显示全部楼层 |阅读模式
本帖最后由 首乌 于 2018-3-7 09:52 编辑

基因治疗2.0
——科学家们已经解决了一些基本问题,这些问题阻碍了治愈罕见遗传病的方法。接下来,我们将看看同样的方法是否可以用于癌症、心脏病和其他常见疾病。

应用时间:现在
作者:Emily Mullin     译自https://www.technologyreview.com/lists/technologies/2017/

2015年1月,当卡拉(Kala)生下双胞胎男孩时,她和丈夫菲利普(Philip)都不知道其中一个男孩的基因里有一种致命的突变。
三个月大的时候,他们的儿子李维被诊断出患有严重的联合免疫缺陷(SCID),这使得身体对感染毫无抵抗力。利瓦伊的血液中只有少量的免疫细胞是对抗疾病的关键。很快他就会失去它们,完全没有免疫系统。

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卡拉和菲利普疯狂地开始消毒他们的家,让利瓦伊活着。他们抛弃了家里的猫,在每一个表面喷洒了溶胶,然后在热水中煮了双胞胎的玩具。菲利普下班回家时,会戴上外科口罩。
起初,卡拉和菲利普认为他们唯一的选择是让利瓦伊做骨髓移植,但他们找不到合适的人选。然后他们了解了波士顿儿童医院的一种实验性基因疗法。它试图通过替换破坏他免疫系统的基因来治疗像李维斯这样的孩子。
“我想,这不是真的,”卡拉说。“这是不可能的。”
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尽管如此,2015年5月,他们从密歇根的家中飞到了波士顿。几天后,利瓦伊给他静脉注射了治疗药物。他是一个正常的男孩,甚至比他的双胞胎兄弟长大。出生在SCID的婴儿一般在两岁之前都无法存活。现在,一次性治疗可以治愈像李维斯这样的病人。

几十年来,研究人员一直在追寻基因疗法的梦想。这个想法很优雅:使用工程病毒将一个基因的健康拷贝送到有缺陷的病人身上。但直到最近,它还带来了比成功更多的失望。1999年,一名18岁的肝病患者杰西·格尔辛格(Jesse Gelsinger)在一次基因治疗实验中死亡,整个研究领域都被延缓了。

基因治疗时间线
但现在,关键的谜题已经得到解决,基因疗法即将治愈毁灭性的遗传病。两种遗传性疾病的基因疗法——strimvelis是一种SCID和Glybera的一种形式,这种疾病使脂肪在血液中积累起来——在欧洲获得了监管机构的批准。在美国,Spark Therapeutics可能是第一个上市的;它治疗的是一种渐进式的失明。其他的基因疗法在发展中指出了一种治疗血友病的方法,并缓解了一种叫做表皮松解的无能力的皮肤病。
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修复罕见的疾病,这本身就是令人印象深刻的,可能仅仅是个开始。斯坦福大学(Stanford University)的儿科医生、科学家、曾在意大利进行早期基因治疗实验的玛丽-格拉齐亚·罗卡罗(Maria-Grazia Roncarolo)说,研究人员正在对大约40至50种不同疾病的临床试验进行基因治疗。这是10年前的一些情况。除了治疗由单一基因造成的功能紊乱外,研究人员还在寻找治疗更常见疾病的方法,如老年痴呆症、糖尿病、心力衰竭和癌症。哈佛的遗传学家乔治·丘奇说,有朝一日,每个人都可以通过基因疗法来对抗衰老的影响。

早期的基因治疗失败的部分原因是交付机制。1990年,美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的科学家对一名四岁女童进行了治疗,她从她身上提取了白血球,将她的错误基因的正常拷贝插入到这些细胞中,然后给她注射了经过校正的细胞。但后来治疗不同类型的SCID的患者继续发展白血病。新的遗传物质和用于将其带入细胞的病毒被传递到基因组的错误部分,这些基因在一些病人身上打开了致癌基因。在Gelsinger的案例中,病毒用来将功能基因传输到他的细胞中,使他的免疫系统被过度驱动,导致多个器官衰竭和脑死亡。
基因疗法的研究人员已经克服了许多早期的问题,他们使用的病毒更有效地将新的遗传物质运送到细胞中。

但一些挑战仍然存在。虽然基因疗法已经发展为几种相对罕见的疾病,但为更常见的具有复杂遗传原因的疾病创造这样的治疗方法将会困难得多。在像SCID和血友病这样的疾病中,科学家们知道该怪的是基因突变。但是像阿尔茨海默病、糖尿病和心力衰竭这样的疾病涉及多个基因,而同样的疾病并不是所有人都参与其中。
尽管如此,对于卡拉和菲利普来说,基因治疗的成功已经是真的了。一种他们从未听说过的治疗方法,使他们的孩子摆脱了一种可怕的疾病。






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